I risultati sono sbalorditivi: dimezzato il colesterolo LDL ('cattivo') dopo poche compresse, con riduzione - in alcuni casi - del 70-80%. Una rivoluzione nella vita di persone colpite da forme finora incurabili di ipercolesterolemia omozigote.

"Questi pazienti, un centinaio in Italia, circa 6.000 nel mondo, possiedono un doppio gene patologico - spiega il prof. Cesare Sirtori, direttore del Centro Dislipidemie dell'A.O. Ospedale Niguarda Ca' Granda e che ha in cura i primi casi in Italia - Sono dunque forme rare, che non rispondono al trattamento con le statine e necessitano di una terapia simile alla dialisi, la LDL-aferesi, molto costosa e non sempre praticabile, specialmente nei bambini. Fino ad oggi non esisteva una cura e le persone colpite, non potendo essere trattate, morivano d'infarto in età giovanile".

Oltre ai pazienti con ipercolesterolemia omozigote, questa nuova molecola (la lomitapide) si sta rivelando il farmaco in grado di salvare da un'altra malattia rara, la chilomicronemia, caratterizzata da livelli molto elevati di trigliceridi, che può causare pancreatiti anche fatali.

La Food and Drug Administration, l'organo di vigilanza americano sui prodotti sanitari, ha concesso alla lomitapide la denominazione di "orphan drug", categoria in cui rientrano i farmaci prodotti esclusivamente per la cura di patologie rare, quelle che colpiscono meno di una persona su 200.000.
Nel caso dell'ipercolesterolemia omozigote i malati sono portatori di un gene patologico ereditato da entrambi i genitori, che determina una disfunzione del recettore di controllo che normalmente consente al fegato di bloccare la sintesi di colesterolo e tenerlo intorno a valori normali.


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Centro Dislipidemie